Köln (ots) –
Die Klosterfrau Healthcare Group verlieh am 15.03.2024 in Bochum zwei Forschungspreise für international hervorstechende Arbeiten auf dem Gebiet der Kinderlungenheilkunde. Den mit 30.000 Euro dotierten „International Klosterfrau Group Award for Research of Airway Diseases in Childhood 2024″erhielt Dr. med. Simon Graeber von der Charité Universitätsmedizin Berlin für seine Arbeit zum Effekt einer speziellen Tripel-Therapie bei Mukoviszidose und deren sensitiver Behandlungskontrolle im Praxisalltag. Der mit 20.000 Euro dotierte Research Grant ging an Denby Evans vom Telethon Kids Institute im australischen Perth. Ausgezeichnet wurde die Doktorandin für ihre Arbeit zum Einfluss einer inhalativen Behandlung auf die Lungenfunktion von Kindern, die vor der 32. Schwangerschaftswoche geboren wurden. Beide Forschungsarbeiten haben laut Jury das Potenzial, die ärztliche Entscheidungsfindung zum Wohl der betroffenen Kinder künftig entscheidend mitzugestalten.
Bereits zum 24. Mal zeichnen die internationalen Forschungspreise der Klosterfrau Healthcare Group wissenschaftliche Arbeiten aus, die einen wichtigen Beitrag zur Erforschung, Diagnose oder Behandlung von kindlichen Atemwegserkrankungen leisten. Die Preisverleihung fand am 15. März in Bochum statt.
Therapieeffekte bei Mukoviszidose sensitiver erfassen
Die besser als Mukoviszidose bekannte zystische Fibrose ist eine erbliche Multiorganerkrankung. Sie betrifft etwa eines von 1.500 Neugeborenen in Deutschland.(1) In 85 Prozent der Fälle liegt der Erkrankung eine Mutation des CFTR-Gens (Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator-Gens) zugrunde.(2) Durch diese genetische Veränderung wird in der Lunge, im Verdauungssystem und in anderen Organen zähflüssiger Schleim produziert, der nur noch schwer abtransportiert werden kann und die Organe schädigt. Behandelt wird die Mukoviszidose unter anderem durch Medikamente. In bestimmten Fällen werden dazu ärztlicherseits Dreifachkombinationen eingesetzt. Das Therapieansprechen und die Entwicklung der Erkrankung können bei Mukoviszidose beispielsweise anhand von Lungenfunktionswerten wie der Einsekundenkapazität im Vergleich zum Durchschnitt (prozentuales vorhergesagtes forciertes Erstsekundenvolumen, ppFEV1) kontrolliert werden. Dazu ist diese Methode allerdings nur begrenzt geeignet.(3) Die Bestimmung des Lung Clearance Index (LCI) und die bildgebende Magnetresonanztomographie (MRT) können bei Mukoviszidose relevante ergänzende Informationen liefern, durch die die Wirksamkeit der eingeschlagenen Behandlungsroute sensitiver beurteilt werden kann.(3)
Therapeutische Effekte anhand neuer Methoden in der Praxis bestätigt
Dr. med. Simon Graeber von der Charité Universitätsmedizin Berlin untersuchte in seiner preisgekrönten Arbeit erstmalig die Effekte der Tripel-Therapie anhand des LCI, sowie auch mittels MRT. Auf diese Weise konnten nicht nur positive Auswirkungen der Behandlung auf die Lungenbelüftung gezeigt werden, sondern auch auf die typischen Veränderungen im Lungenaufbau bei Mukoviszidose – einschließlich der durch Schleim verstopften Atemwege und verdickten Atemwegswände. Durch die Verwendung der neuen ergänzenden Validierungsmethoden könnten auch in zukünftigen Studien wichtige zusätzliche Informationen über Veränderungen hinsichtlich Lungenfunktion und -aufbau unter der Mukoviszidosetherapie gewonnen werden.
Lungenfunktion von sehr Frühgeborenen verbessern – doch wie?
Weltweit werden jedes Jahr rund 2 Millionen Kinder vor der 32. Schwangerschaftswoche geboren.(4) Bei diesen sehr früh Geborenen treten häufig Lungenerkrankungen (5) und Beeinträchtigungen der Lungenfunktion (6) auf. Die Forschung beschäftigt sich in diesem Zusammenhang seit Jahren mit einer bestimmten Wirkstoffgruppe, den sogenannten inhalativen Kortikosteroiden (ICS). Echte Empfehlungen konnten auf Grundlage der bisher vorliegenden Daten allerdings nicht ausgesprochen werden.
Wissen um die Effekte inhalativer Kortikosteroide erweitert
Die im März 2024 von der Klosterfrau Healthcare Group mit dem Grant prämierte Arbeit widmet sich ebendieser Fragestellung: Die Doktorandin Denby Evans vom Telethon Kids Institute im australischen Perth untersuchte in einer klinischen Studie zwölf Wochen lang die Effekte inhalativer Kortikosteroide auf die Lungenfunktion von Kindern zwischen sechs und zwölf Jahren, die vor der 32. Schwangerschaftswoche entbunden wurden und unter einer mit der Frühgeburt verbundenen Lungenerkrankung litten. Dabei profitierten insbesondere solche Kinder von inhalativen Kortikosteroiden, die auf bronchienerweiternde Medikamente ansprachen – und zeigten signifikante Verbesserungen des forcierten Ausatemvolumens. In Kombination mit den Daten einer früheren Studie (7) steigern diese Ergebnisse das Wissen um den therapeutischen Nutzen dieses Therapieansatzes bei sehr früh geborenen Kindern mit Lungenerkrankungen im Alter von sechs bis zwölf Jahren.
Die Jury des International Klosterfrau Group Award sieht in beiden prämierten Forschungsarbeiten großes Potenzial: Sie könnten die ärztliche Entscheidungsfindung im Bereich der Kinderlungenheilkunde künftig entscheidend mitgestalten – zum Wohl der betroffenen Kinder.
Prämierte Arbeiten:
Graeber SY, Renz DM, Stahl M, Pallenberg ST, Sommerburg O, Naehrlich L, Berges J, Dohna M, Ringshausen FC, Doellinger F, Vitzthum C, Röhmel J, Allomba C, Hämmerling S, Barth S, Rückes-Nilges C, Wielpütz MO, Hansen G, Vogel-Claussen J, Tümmler B, Mall MA, Dittrich AM. Effects of Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor Therapy on Lung Clearance Index and Magnetic Resonance Imaging in Patients with Cystic Fibrosis and One or Two F508del Alleles. Am J Respir Crit Care Med. 2022 Aug 1;206(3):311-320. doi: 10.1164/rccm.202201-0219OC. PMID: 35536314.
Urs RC*, Evans DJ*, Bradshaw TK, Gibbons JTD, Smith EF, Foong RE, Wilson AC, Simpson SJ. Inhaled corticosteroids to improve lung function in children (aged 6-12 years) who were born very preterm (PICSI): a randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet Child Adolesc Health. 2023 Aug;7(8):567-576. doi: 10.1016/S2352-4642(23)00128-1. Epub 2023 Jun 26. PMID: 37385269. *geteilte Erstautorenschaft
Quelle: 45. Jahrestagung der Gesellschaft für Pädiatrische Pneumologie, 15.03.2024, Bochum
Über den Klosterfrau Group Award:
Auf Initiative von Prof. Dietrich Reinhardt wird seit 2001 der jährliche „International Klosterfrau Group Award for Research of Airway Diseases in Childhood“ verliehen. Der mit 30.000 Euro dotierte Preis zeichnet Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler aus, die durch ihre Forschungsergebnisse einen wichtigen Beitrag zur Grundlagenforschung, Diagnostik und Therapie von kindlichem Asthma bronchiale geleistet haben. Ein mit 20.000 Euro dotierter optionaler Research Grant wird verliehen, wenn eine weitere Arbeit besonders auszeichnungswürdig erscheint.
Quellen:
1. Nährlich L, Brockow I. Vergleich von Diagnosedaten nach der Einführung des Mukoviszidosescreenings bei Neugeborenen in Deutschland. Bundesgesundheitsblatt Gesundheitsforschung Gesundheitsschutz. 2023;66(11):1243-1248. doi: 10.1007/s00103-023-03778-1.
2. Mall MA, Mayer-Hamblett N, Rowe SM. Cystic Fibrosis: Emergence of Highly Effective Targeted Therapeutics and Potential Clinical Implications. Am J Respir Crit Care Med. 2020;201(10):1193-1208. doi: 10.1164/rccm.201910-1943SO.
3. Graeber SY, Boutin S, Wielpütz MO, et al. Effects of lumacaftor-ivacaftor on lung clearance index, magnetic resonance imaging, and airway microbiome in Phe508del homozygous patients with cystic fibrosis. Ann Am Thorac Soc 2021;18:971-980. doi: 10.1513/AnnalsATS.202008-1054OC.
4. Chawanpaiboon S, Vogel JP, Moller AB, et al. Global, regional, and national estimates of levels of preterm birth in 2014: a systematic review and modelling analysis. Lancet Glob Health 2019;7:e37-46. doi: 10.1016/S2214-109X(18)30451-0.
5. Miller JEP, Hammond GCP, Strunk T, et al. Association of gestational age and growth measures at birth with infection-related admissions to hospital throughout childhood: a population-based, data-linkage study from Western Australia. Lancet Infect Dis 2016;16:952-61. doi: 10.1016/S1473-3099(16)00150-X.
6. Kotecha SJ, Gibbons JTD, Course CW, et al. Geographical differences and temporal improvements in forced expiratory volume in 1 second of preterm-born children: a systematic review and meta-analysis. JAMA Pediatr 2022;176:867-77. doi: 10.1001/jamapediatrics.2022.1990.
7. Goulden N, Cousins M, Hart K, et al. Inhaled Corticosteroids Alone and in Combination With Long-Acting (Beta)2 Receptor Agonists to Treat Reduced Lung Function in Preterm-Born Children: A Randomized Clinical Trial. JAMA Pediatr. 2022;176(2):133-141. doi: 10.1001/jamapediatrics.2021.5111.
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